涓界彔璧勮
News
鐥涢1绫绘柊鑽辅涓界彔鍖昏嵂 siRNA 鑽墿 YJH-012 涓村簥璇曢獙鐢宠宸茶幏鍙楃悊
鍙戝竷鏃堕棿:
2025-06-09
涓界彔鍖昏嵂锛堟繁浜ゆ墍浠ｇ爜锛?00513锛涢娓仈浜ゆ墍浠ｇ爜锛?1513锛夊甯冿紝鍏徃1绫诲垱鏂拌嵂YJH-012鐨勪复搴婅瘯楠岀敵璇凤紙IND锛夊凡浜庤繎鏃ヨ幏鍥藉鑽搧鐩戠潱绠＄悊灞€姝ｅ紡鍙楃悊銆傝鑽墿鍩轰簬灏忓共鎵癛NA锛坰iRNA锛夋妧鏈紑鍙戯紝鏄叏鐞冪棝椋庢不鐤楅鍩熺殑娼滃湪First-in-class锛堝悓绫婚鍒涳級灏忔牳閰歌嵂鐗╋紝鏈夋湜涓烘偅鑰呮彁渚涚枟鏁堟洿濂姐€佸畨鍏ㄦ€ф洿楂樼殑闀挎晥鐥涢娌荤枟鏂规銆侟/span>
鐥涢娌荤枟鍥板锛氬簽澶х殑鎮ｈ€呯兢浣擄紝涓ラ噸鐨勭柧鐥呭嵄瀹筹紝鐤楁晥灞€闄愪笌鍓綔鐢ㄥ苟瀛樼殑涓村簥鎸戞垬
鐥涢鏄竴绉嶇敱楂樺翱閰歌鐥囧紩鍙戠殑甯歌涓斿鏉傜殑鍏宠妭鐐庣被鍨嬬柧鐥呫€傝繎骞存潵锛岄珮灏块吀琛€鐥囨偅鐥呯巼閫愬勾鏀€鍗囷紝涓斿彂鐥呭勾榫勫憟鐜板嚭鏄庢樉鐨勫勾杞诲寲瓒嬪娍锛屽凡鎴愪负浠呮浜庣硸灏跨梾鐨勭浜屽ぇ浠ｈ阿绫荤柧鐥呫€傛暟鎹樉绀猴細鍏ㄧ悆楂樺翱閰歌鐥囨偅鐥呯巼杈 19.3%锛屾偅鑰呬汉鏁伴珮杈 15.61 浜匡紝鍏朵腑绾?0%鎮ｈ€呬細鍙戝睍鎴愮棝椋庛€傚湪涓浗锛岄珮灏块吀琛€鐥囨偅鐥呯巼绾︿负 14%锛屾偅鑰呰妯¤揪 1.88-2.96 浜匡紝姣忓勾鏂板彂瓒 1552涓囷紱鐥涢鎮ｇ梾鍛堢幇鍦板煙鎬у樊寮傦紝鎮ｇ梾鐜囦负 1-3% 銆侟/span>
灏块吀涓昏鐢遍ギ椋熸憚鍏ュ拰浣撳唴鍒嗚В鐨勫槍鍛ゅ寲鍚堢墿锛岀粡鑲濊剰浠ｈ阿浜х敓銆傛甯告儏鍐典笅锛屼汉浣撳翱閰哥殑浜х敓鍜屾帓娉勫浜庡姩鎬佸钩琛＄姸鎬侊紝琛€娑蹭腑灏块吀鐨勯ケ鍜屾祿搴︿负 420渭mol/L銆備竴鏃﹁灏块吀瓒呰繃杩欎竴鏁板€硷紝鍗宠繘鍏ラ珮灏块吀琛€鐥囩姸鎬侊紝灏块吀閽犳櫠浣撲究浼氬舰鎴愶紝骞舵矇绉簬鍏宠妭鍙婂懆鍥磋蒋缁勭粐銆佽偩缁勭粐鍜岃绠＄瓑閮ㄤ綅锛屽紩鍙戝墽鐑堢柤鐥涖€佹參鎬х値鐥囩敋鑷冲鍣ㄥ畼鎹熶激銆傛牴鎹梾绋嬪彲灏嗙棝椋庡垎涓哄洓鏈燂細鏃犵棁鐘堕珮灏块吀琛€鐥囥€佺棝椋庢€ユ€у彂浣滄湡銆佺棝椋庤繘灞曟湡锛堟參鎬х棝椋庯級銆佺棝椋庢€ц偩鐥咃紙涓ラ噸骞跺彂鐥囷級銆侟/span>
闈㈠濡傛搴炲ぇ鐨勬偅鑰呯兢浣撳拰涓ラ噸鐨勭柧鐥呭嵄瀹筹紝褰撳墠鐥涢鐨勬不鐤楅€夋嫨鍗寸浉瀵规湁闄愪笖瀛樺湪鎸戞垬銆傛€ユ€ф湡娌荤枟锛堝闈炵斁浣撴姉鐐庤嵂銆佺姘翠粰纰便€佺毊璐ㄧ被鍥洪唶锛変富瑕佺紦瑙ｇ柤鐥涳紝鏃犳硶瑙ｅ喅鏍规湰闂銆傛參鎬х棝椋庢槸闀挎湡琛€灏块吀鏄捐憲鍗囬珮鏈彈鎺у埗鐨勭粨鏋滐紝涓€绾挎不鐤楁不鐤楄嵂鐗╋紙鎶戝埗灏块吀鐢熸垚鑽墿銆佸寮哄翱閰告帓娉勮嵂鐗┿€佷績杩涘翱閰稿垎瑙ｈ嵂鐗╋級锛岃櫧鑳介檷浣庡翱閰革紝浣嗗瓨鍦ㄨ揪鏍囩巼浣庛€佸壇浣滅敤锛堝鑲濇瘨鎬с€佽偩姣掓€с€佷弗閲嶈繃鏁忓弽搴旓級绛夐棶棰樸€傚洜涓哄翱閰告湰韬叿鏈夐噸瑕佺殑鐢熺悊鍔熻兘锛堝鎶楁哀鍖栵級锛岃嵂鐗╅渶鍦ㄧ嫮绐勭殑瀹夊叏绐楀唴绮惧噯璋冩帶娴撳害锛屼釜浣撳樊寮傚ぇ锛屽鏄撴墦鐮村钩琛°€傜棝椋庨鍩熻揩鍒囬渶瑕佹洿鏈夋晥銆佹洿瀹夊叏鐨勫垱鏂版不鐤楁墜娈点€侟/span>
siRNA鑽墿YJH-012锛氶暱鏁堟満鍒舵簮澶撮樆鏂翱閰哥敓鎴愶紝涓虹棝椋庢不鐤楁彁渚涙洿褰诲簳鐨勮В鍐虫柟妗圏/strong>
涓界彔鍖昏嵂锛堟嫢鏈夊叏鐞冩潈鐩婏級涓庝綉鍢夌敓鐗╄仈鍚堝紑鍙戠殑鏂板瀷siRNA鑽墿YJH-012锛屽叾涓村簥璇曢獙鐢宠锛圛ND锛夊凡鑾峰浗瀹惰嵂鍝佺洃鐫ｇ鐞嗗眬鍙楃悊銆傝鑽墿閽堝鐥涢浼撮珮灏块吀琛€鐥囷紝鍖哄埆浜庝紶缁熻嵂鐗╂姂鍒堕叾娲绘€т互闃绘柇灏块吀鍚堟垚锛屽疄鐜颁簡浠庡熀鍥犲眰闈㈡簮澶撮暱鏁堟姂鍒跺翱閰哥敓鎴愮殑鏈哄埗绐佺牬锛屾湁鏈涗负涓村簥鎻愪緵鏇撮暱鏁堛€佹洿瀹夊叏銆佹洿褰诲簳鐨勮В鍐虫柟妗堛€侟/span>
鏈哄埗绐佺牬锛欬/strong>璇ヨ嵂鐗╃殑鏍稿績鏈哄埗鏄埄鐢ㄥ皬骞叉壈RNA锛坰iRNA锛夋妧鏈紝灏嗙粡杩囧寲瀛︿慨楗扮殑鍙岄摼缁撴瀯鍒嗗瓙锛岄€氳繃鐗瑰畾鐨勮倽闈跺悜閫掗€佺郴缁烥alNAc锛岀簿鍑嗛€掗€佽嚦灏块吀鍚堟垚鐨勪富瑕佸満鎵€鈥斺€旇倽鑴忋€傚湪鑲濈粏鑳炲唴锛宻iRNA鍒嗗瓙涓嶳NA璇卞娌夐粯澶嶅悎浣擄紙RISC锛夌粨鍚堛€俁ISC涓殑瑙ｆ棆閰跺垎绂籹iRNA鍙岄摼锛岄噴鏀惧叾寮曞閾俱€傝寮曞閾剧簿纭瘑鍒苟缁撳悎闈惰泲鐧藉搴旂殑淇′娇RNA锛坢RNA锛夛紝骞跺紩瀵糝ISC涓殑鍓垏閰跺皢鍏跺垏鍓查檷瑙ｃ€傝鐮村潖鐨刴RNA鏃犳硶鍐嶄綔涓烘ā鏉垮悎鎴愮洰鏍囪泲鐧斤紝浠庤€屽湪婧愬ご涓婃樉钁楅檷浣庝簡鍏抽敭鑷寸梾铔嬬櫧鐨勭敓鎴愰噺锛岄樆鏂簡灏块吀鐢熸垚閫氳矾銆侟/span>
涓€閽堥暱鏁堬細寰楃泭浜庣粡鍖栧淇グ鐨剆iRNA 绋冲畾鎬у己銆佽倽闈跺悜閫掗€佹瀯寤虹粏鑳炲唴缂撻噴鍌ㄥ簱銆丷ISC 澶嶅悎浣撳崐琛版湡闀跨瓑鍥犵礌锛孻JH-012鍗曟缁欒嵂鍗冲彲瀹炵幇3-6涓湀鐨勬寔缁檷灏块吀鏁堟灉銆備复搴婂墠楠岃瘉锛氬湪椋熻煿鐚存ā鍨嬩腑锛屽崟娆＄粰鑽紙10 mg/Kg锛夊悗闄嶅翱閰镐綔鐢ㄦ寔缁暱杈?80澶┿€傛澶栵紝灏块吀鎶戝埗骞崇ǔ涓婂崌骞堕暱鏈熺淮鎸侊紝閬垮厤娌荤枟鍒濇湡灏块吀鎬ラ€熶笅闄嶅皢瀵艰嚧鈥滄憾鏅跺弽搴斺€濅粠鑰屽紩鍙戜簩娆＄棝椋庯紝鐩稿鐜版湁娌荤枟鑽墿锛屽叿澶囨洿濂界殑娌荤枟娼滃姏銆侟/span>
瀹夊叏鎬ф綔鍔涳細 浣滅敤鏈哄埗閫氳繃鍩哄洜灞傞潰绮惧噯鎶戝埗闈惰泲鐧借〃杈撅紝涓撳睘鎬у己锛岃劚闈舵晥搴斾綆銆備复搴婂墠鐮旂┒涓紝鏈瀵熷埌娆￠粍鍢屽懁銆両MP銆丄MP銆丟MP绛夊叧閿槍鍛や唬璋㈢墿鐨勫紓甯稿崌楂橈紝涔熸湭鍙戠幇鑲濊剰鐩稿叧鐥呯悊鎬ф敼鍙橈紝鍒濇鎻愮ず浜嗚壇濂界殑瀹夊叏鎬х壒寰併€侟/span>
YJH-012璁″垝鍦ㄨ幏鎵瑰悗鍚姩I鏈熶复搴婄爺绌讹紝閲囩敤姣?涓湀鎴?涓湀涓€娆＄殑鑵归儴鐨笅娉ㄥ皠缁欒嵂鏂规锛岃瘎浼板叾鍦ㄤ汉浣撳唴鐨勫畨鍏ㄦ€у拰鏈夋晥鎬с€傛湭鏉ヨ繕灏嗘帰绱㈣鑽墿鍦ㄧ棝椋庨闃蹭互鍙婁笌鍏朵粬闄嶅翱閰歌嵂鐗╄仈鍚堟不鐤楃殑娼滃姏锛屼负鎮ｈ€呮彁渚涙洿浼橀€夋嫨銆侟/span>
涓婁竴椤